علاج جديد للتليف النخاعى

علاج جديد للتليف النخاعى

د. محمد إبراهيم بسيوني

أمس ١٦ أغسطس، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على كبسولات Inrebic fedratinib  لعلاج المرضى البالغين بأنواع معينة من التليف النخاعي.

قبل امس، كان هناك دواء واحد معتمد من FDA لعلاج مرضى التليف النخاعي،

تمت الموافقة على Jakafi ruxolitinib) من قبل إدارة الأغذية والعقاقير في عام 2011. هذا المرض هو عبارة عن اضطراب نادر في نخاع العظام. قال ريتشارد بازدور، مدير مركز التميز للأورام التابع لإدارة الأغذية والعقاقير بالإنابة القائم بأعمال مدير أمراض الدم والأورام بمركز تقييم وبحوث الأدوية، إن موافقتنا اليوم توفر خيارًا آخر للمرضى. وتلتزم FDA بتشجيع تطوير علاجات للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة وتوفير خيارات بديلة، حيث لا يستجيب جميع المرضى بنفس الطريقة.

التليف النخاعي هو اضطراب مزمن تتشكل فيه أنسجة ندبة في نخاع العظم وينتقل إنتاج خلايا الدم من نخاع العظام إلى الطحال والكبد، مما يؤدي إلى تضخم هذه الأعضاء. يمكن هذا أن يسبب التعب الشديد وضيق التنفس وألم أسفل الضلوع والحمى والعرق الليلي والحكة وآلام العظام. عندما يحدث التليف النخاعي من تلقاء نفسه، يطلق عليه اسم التليف النخاعي الأولي. يحدث تليف النخاع الثانوي عندما يكون هناك إنتاج مفرط لخلايا الدم الحمراء أو إنتاج مفرط للصفائح الدموية ويتطور كل هذا إلى تليف النخاعي.

استندت تجارب النخاع الشوكي على نتائج تجربة سريرية حيث تم اختيار 289 مريضا تم اختيارهم بصورة عشوائية من مرضى التليف النخاعي لتلقي جرعتين مختلفتين (400 ملغ أو 500 ملغ يوميا عن طريق الفم) من fedratinib أو قرص وهمي. أظهرت التجربة السريرية أن 35 من 96 مريضاً عولجوا بجرعة 400 ملغ فيدراتينيب يوميًا (الجرعة الموصى بها في الملصق المعتمد) عانوا من تأثير علاجي كبير (يقاس بأكثر من أو يساوي تخفيض 35٪ من خط الأساس في حجم الطحال في نهاية الدورة 6 (الأسبوع 24) كما تم قياسها بواسطة التصوير بالرنين المغناطيسي أو الأشعة المقطعية مع فحص متابعة بعد أربعة أسابيع). نتيجة للعلاج مع Inrebic، عانى 36 مريضًا من أعراض تساقط النخاع الشوكي بنسبة 50٪، مثل التعرق الليلي، والحكة، وعدم الراحة في البطن، والشعور بالامتلاء بأسرع من المعتاد، والألم تحت الأضلاع في الجانب الأيسر، وألم في العظام أو العضلات.

الآثار الجانبية الشائعة للمرضى الذين يتناولون Inrebic هي الإسهال والغثيان والقيء والتعب وتشنجات العضلات. يتم تحذير العاملين في مجال الرعاية الصحية من أن المرضى قد يعانون من فقر الدم (انخفاض مستويات الحديد) ونقص مستوى الصفائح الدموية في الدم. ويجب مراقبة المرضى لمعرفة سمية الجهاز الهضمي والسمية الكبدية (تليف الكبد). يجب تخفيض الجرعة أو إيقافها إذا أصيب المريض بإسهال شديد أو غثيان أو قيء. قد ينصح العلاج بالأدوية المضادة للإسهال. قد يصاب المرضى بمستويات عالية من الأميليز والليباز في دمهم ويجب إدارتها عن طريق تخفيض الجرعة أو إيقاف العلاج.

عميد طب المنيا السابق